ZZZS zavrnil financiranje zdravljenja Tea, zdaj razmišljajo o tožbi

Sedemletnemu Teu Slodnjaku, ki ima Duchennovo mišično distrofijo je Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) zavrnil financiranje njegovega zdravljenja z gensko terapijo Elevidys v ZDA. Odločitev je družina sicer pričakovala, saj je ZZZS pred tem enako odločil tudi v primeru dečka Jaka Škofa, ki ima isto bolezen in potrebuje enako zdravljenje. A ob tem se poraja vprašanje, komu je novoustanovljeni sklad za zdravljenje redkih bolezni sploh namenjen. 

ZZZS vezan na mnenje zdravniškega konzilija

Odločbo za Tea je ZZZS izdal 24. julija. Na zavodu so pojasnili, da so do zdaj prejeti dve vlogi za financiranje zdravljenja z zdravilom Elevidys – Teova in Jakova – in da sta bili obe zavrnjeni.

Na ZZZS poudarjajo, da pri odločanju niso mogli samostojno presojati medicinske primernosti zdravljenja. Zakon o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni jih namreč zavezuje k upoštevanju mnenja pristojnega konzilija zdravnikov. Konzilij za napredna zdravljenja Pediatrične klinike UKC Ljubljana je v Teovem primeru ocenil, da z zdravljenjem z Elevidysom v tujini ni mogoče pričakovati ozdravitve, izboljšanja ali preprečitve nadaljnjega slabšanja njegovega zdravstvenega stanja. Hkrati je ugotovil, da možnosti zdravljenja v Sloveniji še niso izčrpane.

Kot možnost zdravljenja je konzilij izpostavil zdravilo Duvyzat (givinostat), ki ga je junija 2025 odobrila Evropska agencija za zdravila in je na voljo tudi v Sloveniji. Po mnenju konzilija bi bilo z njim mogoče upočasniti napredovanje bolezni. Pri presoji je konzilij analiziral rezultate kliničnih raziskav zdravila Elevidys. Med drugim je opozoril na raziskavo tretje faze EMBARK, ki po navedbah ZZZS ni dosegla svojega primarnega cilja. Po 52 tednih med otroki, ki so prejeli gensko terapijo, in skupino, ki je prejela placebo, ni bilo statistično pomembne razlike v kompleksni gibalni oceni NSAA in drugih kazalcih delovanja mišic.

Pomemben je tudi podatek, da Evropska agencija za zdravila (EMA) zdravilu Elevidys ni izdala dovoljenja za promet v Evropski uniji. EMA je leta 2025 priporočila zavrnitev dovoljenja, ker po njeni oceni koristi zdravila niso bile dokazane.

Družina razmišlja o tožbi

Za Tea je odločitev ZZZS novo razočaranje, vendar družina ne namerava odnehati. "Razočarani smo. Pritožiti se ne moremo, ker v odločbi tako piše, da pritožba ni možna. Se pa pogovarjamo, da bi šli v tožbo," je povedal Teov oče David Slodnjak.

Družina je v zadnjih mesecih skupaj s številnimi podporniki zbirala denar za zdravljenje v ZDA. Cilj je zbrati 2,5 milijona evrov, kolikor stane zdravljenje z zdravilom Elevidys. Po zadnjih informacijah so zbrali okoli 1,1 milijona evrov. "Zbiramo naprej. Delamo naprej, organiziramo dogodke in pozivamo tudi k donacijam. V septembru bodo dogodki za Tea," pravi Slodnjak.

Ob tem v družini upajo tudi na spremembe sistema financiranja zdravljenja redkih bolezni. Kot pravi Teov oče, so dobili informacije, da naj bi se sklad do septembra prestrukturiral oziroma uredil tako, da bi bolje deloval. "Trenutno namreč ne deluje. Niso odobrili še nobene vloge. Sklad je trenutno le v teoriji, v praksi pa ni zaživel," ocenjuje Slodnjak.

V skladu osem milijonov evrov, a porabili niso še niti evra 

ZZZS je sicer v Sklad za financiranje zdravljenja redkih bolezni za leto 2026 prerazporedil osem milijonov evrov, kar je skladno z zakonom. Na zavodu pravijo, da so vsa sredstva za zdaj še neporabljena. Delovanje sklada določa letos sprejeti Zakon o skladu za financiranje zdravljenja redkih bolezni, ki določa vire in načine financiranja zdravljenja redkih bolezni ter s tem povezanega uvoza zdravil in sodelovanja v kliničnih preskušanjih.

Na Ministrstvu za zdravje medtem poudarjajo, da se zavedajo problematike genskih bolezni in tudi neučinkovitosti sklada. "Ker gre za kompleksno področje, ki zahteva celovit sistemski pristop, na ministrstvu izvajamo aktivnosti za njegovo ustrezno ureditev. Področje obravnavamo prioritetno, o konkretnih vsebinskih rešitvah bomo javnost pravočasno obvestili," so sporočili.

Zbiranje se nadaljuje

Čeprav je bila ena od možnosti, da bi zdravljenje financiral sklad, s tem za družino zgodba ni končana. Zbiranje denarja se nadaljuje, saj želijo Tea odpeljati na zdravljenje v ZDA, kjer so ga pripravljeni sprejeti. Društvo Viljem Julijan, ki sodeluje pri dobrodelni akciji, je za zdravljenje določilo cilj 2,5 milijona evrov. Do zdaj je zbranih približno 1,1 milijona evrov, kar pomeni, da družini do cilja še vedno manjka pomemben del potrebnih sredstev.