Znanstveniki stojijo na pragu medicinske revolucije, ki bo morda popolnoma spremenila zdravljenje srčno-žilnih bolezni. Prvi rezultati kliničnega testiranja kažejo, da lahko enkratna infuzija eksperimentalne genske terapije varno in znatno zniža raven slabega LDL holesterola in trigliceridov. Terapija CTX310 bi tako v prihodnosti lahko nadomestila vsakodnevno jemanje tablet, s katerimi se danes spopada ogromno ljudi.
Povišan holesterol predstavlja globalni zdravstveni problem in ključni dejavnik tveganja za srčno in možgansko kap. Čeprav zdravniki pogosto predpisujejo učinkovita zdravila, kot so statini, bolniki terapijo pogosto opustijo. Kot opozarjajo strokovnjaki, skoraj polovica bolnikov preneha jemati zdravila že v prvem letu. Bolniki namreč pozabijo na zdravila ali pa obupajo zaradi neprijetnih stranskih učinkov. Tukaj nastopi nova terapija, ki bolnikom ponuja trajen učinek z eno samo infuzijo.
Narava kot navdih za genetske škarje
Terapija uporablja revolucionarno tehnologijo CRISPR-Cas9, ki jo znanstveniki pogosto imenujejo genetske škarje. Zdravniki zdravilo vnesejo v telo z intravensko infuzijo. Ta vsebuje lipidne nanodelce, ki prenašajo mehanizem neposredno v jetrne celice, kjer telo presnavlja holesterol. Terapija cilja gen ANGPTL3 in ga trajno "izklopi". Znanstveniki so idejo dobili v naravi, ko so opazili, da imajo ljudje z naravno mutacijo tega gena vse življenje nizko raven holesterola in hkrati manjše tveganje za razvoj bolezni srca.
Prva faza kliničnega testiranja je zajela petnajst odraslih bolnikov. Vsi so imeli izjemno visoke ravni holesterola, ki jih niso mogli nadzorovati z obstoječimi zdravili. Rezultati so strokovnjake navdušili. Že v dveh tednih po infuziji so ravni maščob v krvi začele strmoglavljati. Pri bolnikih, ki so prejeli najvišji odmerek, je slabi holesterol v povprečju upadel za 49 odstotkov, trigliceridi pa za 55 odstotkov. Terapija je povzročila le blage reakcije, kot sta slabost in bolečina v hrbtu, ki so jih zdravniki hitro odpravili.
Naslednji koraki in dolgoročna varnost
Čeprav prvi rezultati vlivajo veliko upanja, raziskovalci ostajajo previdni. Podjetje CRISPR Therapeutics namerava drugo fazo testiranj začeti letos. Če bodo prihodnje raziskave potrdile varnost in učinkovitost, bo to pomenilo začetek nove dobe v preventivi srčno-žilnih bolezni.
