Konzilij zdravnikov meni, da z zdravljenjem ni pričakovati ozdravitve, izboljšanja ali preprečitve slabšanja zdravstvenega stanja, so navedli na ZZZS. Odločbo so izdali 24. julija, za pojasnila pa so se odločili zaradi aktualne donatorske akcije, so zapisali na spletni strani.
Konzilij za napredna zdravljenja Pediatrične klinike Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana je po navedbah ZZZS ugotovil tudi, da možnosti zdravljenja Duchennove mišične distrofije v Sloveniji niso izčrpane. Menijo, da bi upočasnitev napredovanja bolezni lahko dosegli z zdravilom duvyzat (givinostat), ki ga je Evropska agencija za zdravila (Ema) odobrila junija 2025 in je na voljo v Sloveniji.
V Evropi zdravilo nima dovoljenja, ZZZS o stranskih učinkih
Pri presoji zdravljenja z zdravilom elevidys je konzilij podrobno analiziral objavljene rezultate kliničnih raziskav. Ugotovil je, da raziskava tretje faze EMBARK ni dosegla svojega primarnega cilja, saj 52 tednov po uvedbi zdravljenja med skupino otrok, ki je prejela zdravilo elevidys, in skupino, ki je prejela placebo, ni bilo statistično pomembne razlike v kompleksni gibalni oceni NSAA in drugih kazalcih delovanja mišic.
Konzilij je v mnenju navedel, da Ema julija 2025 zdravilu elevidys ni izdala dovoljenja za promet v EU, ker ni bilo dokazov, da je učinkovito. Ob tem je navedel, da sta dva otroka, vključena v klinične raziskave istega zdravila, umrla zaradi jetrne odpovedi.
Upošteval je tudi pozneje objavljene raziskave, v katerih so otroke, ki so prejeli gensko terapijo, primerjali z zunanjimi kontrolnimi skupinami. Opozoril je, da je pri takšnih primerjavah zaradi različnih pogojev spremljanja in načina izbire kontrolne skupine potrebna previdnost. Po navedbah konzilija nobena od do tedaj objavljenih randomiziranih kontroliranih raziskav ni pokazala učinka genskega zdravljenja.
Dodatno so izrazili skrb, da bi gensko zdravljenje, ki uporablja virusni vektor in katerega učinkovitost ni dokazana, lahko onemogočilo prihodnjo uporabo učinkovite genske terapije z enakim virusnim vektorjem, kar bi za bolnika pomenilo neposredno škodo.
Konzilij je v mnenju navedel tudi, da se gensko zdravljenje z zdravilom elevidys ne izvaja nikjer v EU, prav tako ne v Italiji, kjer primerljivi sklad za zdravljenje redkih bolezni ne financira napotitev italijanskih otrok z Duchennovo mišično distrofijo na takšno zdravljenje v ZDA.
Za zdravljenje potrebnih 2,5 milijona evrov
Zakoniti zastopnik je pozneje zahteval vključitev tujega strokovnjaka v konzilij in predlagal tri strokovnjake iz ZDA in Kanade. Mnenje enega od predlaganih strokovnjakov iz ustanove, v kateri so bili dečka pripravljeni sprejeti na zdravljenje, je bilo že priloženo vlogi. Konzilij je za dodatno mnenje zaprosil še preostala dva predlagana strokovnjaka, vendar od njiju ni prejel jasnega odgovora, da je pri dečku mogoče nedvomno pričakovati izboljšanje zdravstvenega stanja oziroma upočasnitev bolezni po zdravljenju z zdravilom elevidys, so navedli na ZZZS.
"ZZZS iskreno sočustvuje z dečkom Teom in njegovo družino ter razume njihovo stisko ob soočanju z izjemno težko in redko boleznijo. Obenem pa je dolžan pri odločanju zagotavljati strokovno, zakonito in enakopravno obravnavo vseh bolnikov ter odločitve sprejemati izključno na podlagi medicinskih dokazov in mnenj pristojnih strokovnih teles," so pojasnili.
Denar za zdravljenje dečka Tea zbirajo v Društvu Viljem Julijan. Za zdravljenje potrebujejo 2,5 milijona evrov, po zadnjih informacijah pa so doslej zbrali okoli milijon evrov.
